Téléthon : "Dès qu'on est au stade des essais chez l'homme, c'est plusieurs millions d'euros par an et par essai"

La 31e édition du Téléthon démarre, vendredi 8 décembre, dans un contexte de baisse des dons. Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'Association française contre les myopathies (AFM), a confié, vendredi soir sur franceinfo vivre actuellement une période qu'elle n'aurait pas imaginée, avec "une vraie explosion d'innovations thérapeutiques pour des tas de maladies rares".

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Cependant, la recherche coûte cher, "dès qu'on est au stade des essais chez l'homme [...] c'est plusieurs millions d'euros par an et par essai", a expliqué Laurence Tiennot-Herment. Donner pour le Téléthon, c'est donner pour ceux qui ont des maladies rares, il y en a entre 6 000 et 8 000, "et les maladies rares sont riches d'enseignements sur des maladies beaucoup plus fréquentes", a poursuivi la présidente de l'AFM.

franceinfo : La recherche médicale avance-t-elle ?

Laurence Tiennot-Herment : Cela fait bientôt 15 ans que je suis présidente. Je vis une période, actuellement, que je n'aurais pas soupçonnée il y a 10 ans. Aujourd'hui, il y a une vraie explosion d'innovations thérapeutiques pour des tas de maladies rares. On peut croiser le regard d'enfants qui sont inclus dans des essais pour des maladies pour lesquelles jusqu'alors il n'y avait rien.

Combien coûte la recherche ?

Plus on avance dans le domaine de la recherche et plus cela coûte cher. Un programme de recherche fondamentale représente de 50 à 100 000 euros. Dès qu'on est au stade des essais chez l'homme, qui est la phase que l'on vit actuellement, c'est plusieurs millions d'euros par an et par essai. On sait que ce sont des engagements sur plusieurs années et qu'il y a des milliers de maladies rares. On a donc besoin que les moyens soit encore plus importants aujourd'hui qu'il y a 10 ou 20 ans. Il ne faut pas oublier qu'il y a beaucoup de programmes de recherche fondamentale. Il y a 6 à 8 000 maladies rares.

Quel est le pourcentage des maladies rares pour lesquelles on a un embryon de solutions ?

Aujourd'hui, il y a plus de 95% de maladies rares où il n'y aucun traitement curatif. On est donc vraiment dans cette période où il y a les balbutiements des premiers traitements innovants qui commencent à marcher sur le peloton de tête des maladies rares, mais il y en a encore beaucoup qui attendent. Elles sont riches d'enseignements sur des maladies beaucoup plus fréquentes. Par exemple, il y a des avancées sur les maladies rares de la vision, cela permet d'accroître les connaissances sur la dégénérescence maculaire liée à l'âge qui elle concerne 15% de la population.