Téléthon : cette année, l'espoir passe par les essais thérapeutiques

Depuis 1987, le premier week-end du mois de décembre est consacré à un rendez-vous désormais bien connu des Français. Le Téléthon, véritable marathon caritatif télévisuel, permet depuis 27 ans - nous en sommes à la 28e édition - de récolter les fonds indispensables à la recherche sur les maladies génétiques, très longue et coûteuse. Sur France Télévisions, cela se traduit par 30 heures de diffusion en direct, avec plusieurs initiatives aux quatre coins de la France, et un parrain, cette année le chanteur québécois Garou. L'année dernière, plus de 89 millions d'euros de dons ont été enregistrés par l'Association française contre les myopathies (AFM) ; c'est plus que le montant des promesses au terme de la 27e édition.

Tout savoir sur l'utilisation des dons du Téléthon http://t.co/OTdGBLWSm4 … #telsonne #Telethon2014

— AFM-Téléthon PRESSE (@AfmPresse) December 4, 2014

Pour cette 28e édition, le Téléthon finance 31 essais thérapeutiques, en cours ou en développement ; ils concernent une vingtaine de maladies rares touchant le sang, le cerveau, les muscles, le foie ou encore la vue. Des essais qui coûtent extrêmement cher - un lot de traitement de thérapie génique peut atteindre 500.000 euros - mais qui commencent à donner des résultats encourageants, par exemple sur le traitement de la myopathie de Duchenne, avec un essai récent qui a redonné de la force musculaire à un chien. Pour cette même myopathie de Duchenne, une autorisation de mise sur le marché a été délivrée à un médicament contenant une molécule pour traiter une forme de la maladie qui concerne 13 % des garçons touchés.

"On manque d'une vraie ambition "

Le travail qui reste est néanmoins gigantesque : on recense 6.000 à 8.000 maladies rares, et beaucoup d'entre elles restent mystérieuses. La France, autrefois leader dans le domaine, doit faire un effort en matière de décryptage du génome des personnes malades, regrette la présidente de l'AFM-Téléthon Laurence Tiennot-Herment.

Faute de connaissances ou de moyens, les deux-tiers des malades attendent entre un et cinq ans avant d'être ne serait-ce que diagnostiqués. Depuis la première édition du Téléthon, l'AFM a investi plus d'un milliard d'euros dans la recherche contre les maladies rares. Cette année comme les autres, vous pouvez faire vos dons par Internet, par téléphone au 3637, mais aussi pour la première fois via Twitter.

merci @TwitterFrance ! Grâce à votre aide, le #Telethon devient de plus en plus connecté chaque année

— Téléthon (@Telethon_France) December 4, 2014