AMM, ATU, RTU... tout savoir sur les modalités d’autorisation des médicaments

AMM, RTU, ATU… Tous les médicaments et les dispositifs médicaux commercialisés en France sont soumis à une réglementation stricte et doivent suivre un processus défini par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) avant de se retrouver dans les pharmacies ou les hôpitaux.

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L’AMM : la voie standard

Pour être commercialisé, tout médicament fabriqué industriellement doit faire l’objet d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Et pour être délivrée, celle-ci exige que le médicament en question ait été soumis à la réalisation d’essais cliniques encadrés par l’ANSM.

Au terme des essais cliniques, l'ANSM évalue le produit selon des critères scientifiques de qualité, de sécurité et d’efficacité. Le nouveau médicament doit notamment présenter un rapport bénéfice/risque au moins équivalent à celui des produits déjà commercialisés. Les commissions de l’ANSM pourront alors émettre un avis favorable, demander un complément d’information ou émettre un avis non favorable.

Si l’avis est favorable, l’AMM est délivrée. Elle s’accompagne alors du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) et de la notice pour le patient.

Mais à tout moment, l’AMM peut être retirée ou suspendue par exemple si le médicament s’avère nocif ou inefficace dans les conditions normales d’emploi.

L’ATU : une autorisation exceptionnelle

Bien que l’AMM soit la voie standard de mise à disposition d’un médicament, elle ne constitue pas l’unique solution.

Avant de délivrer une AMM, l’ANSM a en effet la possibilité de délivrer une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU). Elle permet l’accès à des médicaments n’ayant pas d’AMM pour des patients qui ne disposent pas d’autre traitement approprié et disponible. Cette autorisation particulière ne se substitut pas à un essai clinique et n’empêche pas, en parallèle, un processus d’AMM.

En pratique, les médicaments qui reçoivent une ATU sont souvent ceux qui bénéficient déjà d’une AMM à l’étranger ou pour qui une évaluation en vue d’une AMM est en cours en France. Autre cas, celui des médicaments dont l’AMM a été suspendue, refusée ou retirée mais qui restent nécessaires à certains patients qui n’ont pas d’alternative thérapeutique.

Il existe deux types d’ATU : l’ATU de cohorte et l’ATU nominative. La première est délivrée pour un groupe de patients qui bénéficient alors d’un suivi obligatoire et qui se soumettent à une collecte de données. La seconde n’est délivrée que pour quelques patients nommément désignés.

La RTU : l’usage "hors AMM"

Autre cas particulier : la Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU). Elle correspond à la prescription d’une spécialité non conforme à son AMM c’est-à-dire pour un autre usage que celui prévu par l’autorisation de l’ANSM.

L’ANSM délivre cette recommandation "hors AMM" à condition qu’il existe un besoin thérapeutique et que le rapport bénéfice/risque du médicament soit présumé favorable.
Cette recommandation ne peut concerner que des médicaments qui ont déjà obtenu une AMM. Les RTU ont une durée maximale de trois ans, sont renouvelables et nécessitent un suivi régulier des patients.