Mucoviscidose : des essais cliniques annulés en France, les patients "désarmés" et "pris en otage"

Le laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals annule des essais cliniques d'un médicament contre la mucoviscidose prévus en 2018 en France. Il en a fait l'annonce le 1er février aux acteurs français engagés dans la lutte contre la maladie, qui s'en alarment lundi 12 février. "C'est une décision inattendue et désarmante, (...) incompréhensible pour les malades", réagit Isabelle Durieu, animatrice de la Filière Muco CFTR.

Nous sommes aujourd'hui pris en otage par cette situation. C’est un espoir de gagner notre lutte contre la maladie qui s’évanouit

Audrey, une patiente

dans un communiqué

Ces essais cliniques, d'un traitement censé retarder le déclin des capacités respiratoires et donc faire gagner des mois d'espérance de vie, devaient concerner une quarantaine de personnes en France. Cependant, leur annulation touchera les quelque 1 500 patients qui à terme devaient en bénéficier. "Si les tests sont concluants, ce sont les pays dans lesquels ils ont été menés qui en bénéficient les premiers, les traitements peuvent y être mis sur le marché avec deux ou trois ans d'avance", explique à franceinfo un membre de l'association Vaincre la Mucoviscidose.

Impossible de trouver un accord sur le prix

Selon les associations, la direction américaine de Vertex Pharmaceuticals a expliqué son choix par l’impossibilité de trouver avec l'État une entente sur le prix d'un précédent traitement testé en France, l'Orkambi. Ces négociations durent depuis un an et demi et représentent un enjeu financier majeur, pour le laboratoire comme pour l'État. L'association Vaincre la Mucoviscidose voit dans l'annulation des essais en France "un chantage" du laboratoire Vertex pour peser sur ces discussions.

Un traitement proche, le Kalydeco, commercialisé par ce même laboratoire, coûte plus de 20 000 euros par mois et par malade, soit des dizaines de millions d'euros par an à l'État qui le prend en partie en charge pour 1 500 patients environ. La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche plus de 7 200 patients en France. L'âge moyen des malades y est de 22 ans. Seul un patient sur 10 est aujourd'hui âgé de plus de 40 ans.