Téléthon : un essai clinique contre la myopathie de Duchenne vient d'être autorisé

C'est une très bonne nouvelle, alors que la 34e édition du Téléthon démarre vendredi 4 décembre, et un espoir pour tous les enfants atteints de la myopathie de Duchenne, une maladie dégénérative des muscles, qui touche un jeune garçon sur 3 500. Le Généthon (le pôle de recherche financé par le Téléthon) a obtenu le feu vert de l'Agence nationale de sécurité du médicament. Les chercheurs vont pouvoir lancer dans les mois qui viennent un essai clinique pour tester une thérapie génique innovante et très prometteuse.

La myopathie de Duchenne est une maladie qui touche uniquement les garçons. À partir de 5 ans, ceux qui en sont atteints perdent progressivement l'usage de leurs muscles des bras et des jambes. Ils se retrouvent en fauteuil roulant à 10 ans et la mort est inévitable, quelques années plus tard, quand leur cœur s'arrête de fonctionner.

Une avancée majeure

Cette nouvelle thérapie pourrait enrayer le processus. Il s’agit d’un traitement révolutionnaire, qui permet de réparer le gène qui produit une protéine essentielle pour les muscles : la dystrophine. Le directeur du Généthon, Frédéric Revah, estime que c'est une avancée majeure : "On a évidemment, avant de démarrer cet essai clinique, évalué l’effet de ce traitement chez des chiens qui naturellement sont atteints de myopathie de Duchenne. On a des chiens qui sont capables de courir ou de sauter des obstacles, ce qu’on ne voit jamais chez des chiens non traités."

"Nous avons de grands espoirs, compte tenu des résultats obtenus."

Frédéric Revah, directeur du Généthon

à franceinfo

L'essai clinique sera lancé dans les mois qui viennent, aux États-Unis, en Grande-Bretagne et en France, où une centaine de jeunes garçons âgés de 5 à 9 ans seront traités et suivis pendant plusieurs années. Si les résultats sont positifs, cette nouvelle thérapie pourrait venir à bout de la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant.