Téléthon 2021 : "On est devant une grande vague positive d'essais cliniques et de traitements nouveaux", s'enthousiasme un chercheur

La 35e édition du Téléthon, le marathon caritatif en faveur de la recherche sur les maladies rares, a débuté vendredi soir.

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Radio France
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Des techniciens travaillant lors du Téléthon 2020, à Paris, le 5 décembre 2020. (GILLES GUSTINE / FRANCE TELEVISIONS / AFP)

"On est devant une vague positive d'essais cliniques et de traitements nouveaux", a déclaré sur franceinfo Marc Peschanski, directeur scientifique de l'institut Istem, l'Institut des cellules-souches pour le traitement des maladies, à l'occasion du lancement du Téléthon 2021 vendredi 3 décembre. 

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"Ce qui a avancé de façon spectaculaire, c'est la thérapie génique" qui permet de guerrir de plus en plus d'enfants, a expliqué le chercheur. Ces progrès sont permis par "la générosité des gens" et des dons à l'occasion de cette grande opération.

franceinfo : Cette 35ème édition du Téléthon est importante quand on sait que la mobilisation a été plus compliquée en 2020 ?

Marc Peschanski : Elle est extrêmement importante, car on est devant une grande vague positive d'essais cliniques, de traitements, d'idées nouvelles qu'on expérimente avec des patients qui les attendent. C'est quelque chose qu'il ne faut absolument pas rater, c'est la concrétisation de ces dizaines d'années pendant lesquelles le Téléthon a financé nos recherches. C'est vraiment sur la base de la générosité des gens que s'est construit ce qu'on peut considérer comme un début de succès.

En 35 ans de Téléthon, quels progrès scientifiques concrets ont déjà été réalisés et que reste-t-il à faire ?

On est face à 7 000 maladies, donc il nous en reste encore quelques-unes. Il y a 40 ans, quand j'ai fini mes études de médecine, toutes ces maladies étaient considérées comme incurables, c'était un mot qui était asséné aux étudiants. Quand je me suis lancé dans ce genre de recherches, mes collègues disaient que j'étais juste un "collectionneur de timbres" parce qu'il n'y aurait jamais de traitement. Le Téléthon, c'est l'idée que non, il n'y a pas de fatalité.

"Ce qui a avancé de façon spectaculaire, c'est la thérapie génique. On voit des enfants vivre alors que la maladie les condamnait au bout de 18 mois, de deux ans. cela concerne des centaines et des centaines d'enfants dans le monde !"

Marc Peschanski, directeur scientifique de l'institut Istem

à franceinfo

Donc il y a une concrétisation, une diversité de maladies pour lesquelles la thérapie génique peut s'appliquer. Après, il y a la théorie cellulaire, qui est plus récente mais qui commence à donner des premiers résultats, sur la rétine, le diabète. La voie était la bonne, il faut que les scientifiques aient les moyens de travailler sur plusieurs années.

Il reste encore beaucoup de maladies à découvrir, à décrypter, des traitements à trouver ?

La priorité maintenant n'est pas les maladies à découvrir, parce qu'on connaît la plupart des maladies, on a les moyens de savoir. On va nommer de nouvelles maladies mais que l'on connaît déjà. C'est au niveau des traitements qu'il faut regarder. Aujourd'hui, les estimations les plus optimistes disent que seules 5% des maladies génétiques ont un début de traitement, 95% n'ont rien. Quand je dis qu'on n'a rien, ce n'est pas qu'on fait rien. Au contraire, on fait énormément parce qu'on a tous cette perspective devant nous de l'application thérapeutique.

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