Etats-Unis : des chercheurs corrigent des gènes défectueux dans des embryons humains

Ces travaux ouvrent potentiellement la voie à de grands progrès dans le traitement des maladies génétiques.

Un scientifique analyse de l\'ADN dans un laboratoire à Munich (Allemagne), le 3 mai 2017.
Un scientifique analyse de l'ADN dans un laboratoire à Munich (Allemagne), le 3 mai 2017. (ALEXANDER HEINL / DPA)

Pourra-t-on faire disparaître un jour les maladies génétiques ? Une équipe de chercheurs de l'université de l'Oregon (Etats-Unis) a obtenu pour la première fois un taux de réussite proche de 100% lors de la correction de gènes défectueux dans des embryons, rapporte une étude publiée dans la revue Nature (en anglais), mercredi 2 août. 

Ces gènes porteurs d'une maladie héréditaire ont été corrigés grâce à la technique CRISPR-Cas9 des "ciseaux génétiques". Ces ciseaux sont capables d'enlever les parties défectueuses du génome pour les remplacer par de nouveaux morceaux d'ADN. Les auteurs de cette étude ont réussi à corriger 72,4% des embryons testés, précise Allodocteurs.

Couper l'ADN défectueux pour le réparer

L'étude a été menée par des scientifiques américains, chinois et sud-coréens. Les chercheurs ont utilisé cet outil, découvert en 2012, pour corriger dans des embryons humains le gène porteur de la cardiomyopathie hypertrophique. Cette maladie cardiaque héréditaire peut entraîner des morts subites, notamment lors de la pratique d'un sport.  

Les chercheurs ont réalisé une fécondation in vitro d'ovocytes féminins normaux par des spermatozoïdes porteurs du gène défectueux. En même temps que le sperme, ils ont également introduit les outils d'édition génétique. Le résultat a été concluant; 42 sur 58 des embryons testés ont été corrigés alors que ce taux aurait été de 50% sans les fameux ciseaux génétiques (naturellement, les embryons auraient eu une chance sur deux d'hériter d'un gène sain).

Inquiétudes éthiques

Ces résultats ouvrent potentiellement la voie à de grands progrès dans le traitement des maladies génétiques mais suscitent aussi des inquiétudes éthiques. Théoriquement, cette technique pourrait servir à produire des bébés génétiquement modifiés afin de choisir la couleur de leurs cheveux ou d'augmenter leur force physique.

La recherche sur les embryons humains est strictement encadrée et il n'était pas question d'implanter ceux de l'étude dans l'utérus d'une femme pour entamer une grossesse. C'est pourquoi les scientifiques ne les ont pas laissés se développer plus de quelques jours.

Cette méthode, qui nécessite encore de nombreuses recherches, "peut potentiellement servir à prévenir la transmission de maladies génétiques aux générations futures", a commenté lors d'une conférence de presse téléphonique l'un des auteurs de l'étude, Paula Amato. Mais cette perspective est encore lointaine : "Des recherches supplémentaires ainsi qu'un débat éthique seront évidemment nécessaires avant des essais cliniques."