Cellules souches : une première mondiale en France

Il y a encore quelques années, les maladies génétiques étaient souvent synonymes de maladies incurables… maladies inscrites dans nos gènes et donc impossibles à soigner. Avec les premières découvertes sur les cellules souches, tout cela a changé. Les chercheurs savent depuis peu qu’un certain nombre de maladies génétiques seront un jour traitées. Une certitude qui devient aujourd'hui réalité, comme le montrent les travaux de Patrick Aubourg, de l’hôpital Saint-Vincent-de-Paul à Paris, présentés dimanche dernier en congrès à Rotterdam.

L’équipe du professeur Aubourg a effectué sur deux enfants atteints de leucodystrophie (maladie génétique touchant les cellules du système nerveux central) un essai de thérapie génique. Les chercheurs leur ont prélevé des lymphocytes (globules blancs) "dits CD34". Ces cellules ont ensuite été mises in vitro, en présence d’un "vecteur lentiviral" porteur d’un gène dit "thérapeutique" ou "correcteur". Objectif : opérer une correction génique sur des cellules capables de se reproduire.

Dérivé du VIH, ce "vecteur lentiviral" a récemment été développé par l’équipe du professeur Pierre Charneau de l’Institut Pasteur. Il permet d’accélérer le transfert d’un gène correcteur.

Une fois "corrigées", les cellules ont été réinjectées dans le sang des deux enfants, dont le système nerveux a rapidement montré des signes d’amélioration.

Les leucodystrophies sont des maladies génétiques liées au chromosome X qui se traduisent par la destruction de la gaine de myéline (qui enveloppe les nerfs) dans le cerveau et la moelle épinière. Ce sont des pathologies très invalidantes voire mortelles. Jusqu'à présent le traitement de l'adrénoleucodystrophie (ALD), forme de leucodystrophie la plus courante, avec environ 35 nouveaux cas par an en France, reposait sur la greffe de moelle osseuse. Mais la méthode se heurte à une pénurie de donneurs.