Un traitement contre le syndrome de Wiskott-Aldrich ?
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L'état de santé d'enfants atteint par cette maladie génétique rare s'est nettement amélioré après avoir bénéficié d'une thérapie génique.
C'est un nouvel espoir pour les malades. Un essai de thérapie génique a été mené en France et en Grande-Bretagne. Les équipes ont mis en place un traitement à priori efficace pour les enfants atteints d'une maladie génétique très rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit du système immunitaire.
On "corrige" des cellules souches
Âgé de 4 ans, Sethi souffre de ce syndrome. Début 2014, le petit garçon a bénéficié d'une thérapie génique. Pour cela, on a prélevé des cellules souches dans sa moelle osseuse. On y a introduit un gène sain, non porteur de la maladie, ceci grâce à un virus rendu inoffensif. Une fois corrigées, les cellules souches ont été réintroduites dans la moelle osseuse où elles produisent de nouveaux globules blancs.
"C'est une avancée importante, car c'est la première fois que l'on montre que l'on arrive à corriger une maladie du sang aussi complexe que celle-ci", note la responsable scientifique de l'essai clinique à l'hôpital Necker, Salima Hacein-Bey-Abina.
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