Vidéo Myopathie de Duchenne : un espoir de traitement

C'est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez les enfants. La myopathie de Duchenne, provoquée par la déficience d'un gène, s'attaque aux muscles des malades. Des chercheurs d'un laboratoire nantais ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de cette pathologie. Ils ont réussi à éliminer la portion déficiente du gène à l'aide d'une molécule. Une technique qu'ils ont d'abord testée sur dix-huit chiens. Une équipe de France 3 s'est rendue sur place.  

Premiers essais cliniques en 2016

"Nous leur avons injecté ce qu'on appelle un vecteur médicament pour corriger cette anomalie génétique qui touche toutes leurs cellules musculaires. Quelques mois après l'injection de ce vecteur médicament, nous avons pu montrer que les cellules musculaires de ces chiens avaient été corrigées et permettaient de retrouver une force et une fonction dans les muscles injectés", explique au micro de France 3 Caroline Leguiner, chercheur au laboratoire Atlantic Gene Therapies.

Après l'animal, les premiers essais cliniques sur les patients devraient intervenir en 2016. Cette découverte a été financée en grande partie par le Téléthon. Les chercheurs espèrent guérir 60% des malades.