Téléthon : la thérapie génique, "c'est du concret pour les malades"

Il aura fallu 30 ans de recherche, 30 ans de Téléthon avant de voir se développer une famille nouvelle de médicaments, la thérapie génique, c'est-à-dire le fait de corriger des gènes défaillants. Une révolution médicale, qui a notamment permis de sauver une fillette américaine.

Evelyn ressemble à toutes les petites filles de trois ans. Joyeuse, elle danse, elle chante... Et pourtant, elle était condamnée à ne jamais fêter son deuxième anniversaire. Porteuse d'une amyotrophie spinale de type 1, la maladie rare allait détruire sa moelle épinière.

L'histoire d'Evelyn (vidéo en anglais) :

Grâce à la recherche initiée par le Téléthon il y a 30 ans, les médecins américains ont réussi à corriger son gène défectueux. C'est ce qu'on appelle la thérapie génique. "On injecte par voie intraveineuse un produit qui est capable de délivrer des gènes dans un tissu qui paraissait complètement inaccessible, explique le directeur scientifique de l'AFM Téléthon, Serge Braun. On est en train de le faire aussi pour des maladies du muscle, du foie… Il y a beaucoup de maladies qui vont pouvoir bénéficier de ce type de thérapie, pas seulement des maladies génétiques."

Cinq bébés français viennent de bénéficier de la thérapie génique

En France, chaque année, 120 à 150 bébés naissent porteurs du gène de amyotrophie spinale de type 1. Cinq bébés viennent de bénéficier de la thérapie génique. "C'est du concret pour les malades", se réjouit Serge Braun.

C'est devenu un médicament. C'est une avancée majeure parce qu'elle ouvre aussi la voie à bien d'autres maladies.

Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM Téléthon

à franceinfo

En ce moment, des essais cliniques de thérapie génique sont menés notamment sur des patients atteints de la maladie de Parkinson. 36 37 est le numéro pour faire un don au Téléthon, une 33e édition dont franceinfo est partenaire.