Leucémies : nouveau succès d'une stratégie d'immunothérapie

La leucémie aiguë lymphoblastique est une maladie liée à la multiplication dans la moelle osseuse de globules blancs indifférenciés (blastes) et non fonctionnels. Ce cancer apparaît brutalement chez l’enfant jeune, et nécessite un traitement par chimiothérapie.

Afin d’assurer l’élimination complète des cellules anormales chez deux enfants de 11 et 16 mois, des chercheurs britanniques ont opté pour une stratégie complémentaire (déjà expérimentée ces dernières années chez l'adulte par des équipes nord-américaines pour cette maladie) : l’injection de globules blancs (lymphocytes T) génétiquement modifiés pour exprimer, à leur surface, une protéine capable de reconnaître les cellules cancéreuses [1]. Grande première : les globules blancs à modifier ne proviendront pas des nourrissons eux-mêmes, mais d'un tiers.

Dans un premier temps, les chercheurs ont prélevé des lymphocytes T chez un donneur. Celles-ci ont été mis en présence d’un virus reprogrammé pour insérer dans l’ADN humain un gène (CAR) permettant d’exprimer les protéines de détection des cellules anormales. Les cellules modifiées ont été mises en culture, puis injectées aux enfants. Après une quinzaine de jours, aucun blaste n’était détectable chez les patients. Ceux-ci ont ultérieurement bénéficié d’une greffe de moelle osseuse.

Si l’on peut parler de rémission, il est trop tôt pour parler de guérison – des cellules anormales résiduelles pouvant ne pas avoir été détectées, et se multiplier de nouveau. Toutefois, la stratégie employée laisse envisager des chances de guérison bien supérieures à celles de patients à qui n’est proposée qu’une chimiothérapie classique.

Les chercheurs envisagent désormais d’expérimenter la technique sur d’autres types de leucémie.

la rédaction d'Allodocteurs.fr

Étude : Molecular remission of infant B-ALL after infusion of universal TALEN gene-edited CAR T cells. Waseem Qasim et al. Science Translational Medicine 25 Jan 2017. doi:10.1126/scitranslmed.aaj2013