Les Etats-Unis approuvent la première thérapie génique dans le monde

La FDA, l'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments, a approuvé mercredi la mise sur le marché de la première thérapie génique dans le monde. Une technique qui consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour combattre une forme agressive de leucémie.

La Food and Drug Administration ouvre ainsi une nouvelle ère pour traiter et potentiellement guérir de nombreuses maladies incurables et entérine les recommandations en juillet d'un groupe consultatif d'experts indépendant. Ce traitement, le Kymriah (tisagenlecleucel), a été développé par un chercheur de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires helvétiques Novartis pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë.

Selon cette technique, un traitement est créé pour chaque patient dont des cellules immunitaires sont prélevées et congelées avant d'être acheminées dans un laboratoire où elles sont modifiées génétiquement pour attaquer la leucémie.

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La leucémie lymphoblastique aiguë progresse rapidement et est le cancer du sang pédiatrique le plus fréquent aux Etats-Unis avec environ 3.100 nouveaux cas diagnostiqués annuellement chez les moins de vingt ans, selon l'Institut national du cancer (NCI). Le Kymriah est destiné aux enfants et jeunes adultes jusqu'à 25 ans ayant résisté aux autres thérapies contre cette leucémie ou ayant fait une rechute, ce qui se produit dans 15 à 20% des cas. Selon Novartis, 600 malades seraient éligibles tous les ans aux Etats-Unis pour ce traitement.

"Nous entrons dans une nouvelle ère de l'innovation médicale avec la capacité de reprogrammer les cellules immunitaires d'un malade pour qu'elles puissent détruire les cellules cancéreuses mortelles, a souligné le Dr Scott Gottlieb, le patron de la FDA. De nouvelles technologies telles les thérapies géniques et cellulaires ont le potentiel de transformer la médecine en rendant possible le traitement et même la guérison de nombreuses maladies incurables."

De possibles effets secondaires sévères

L'innocuité et l'efficacité du Kymriah ont été démontrées par un essai clinique mené avec 63 malades pédiatriques et de jeunes adultes qui n'avaient pas répondu aux autres traitements ou avaient rechuté. Le taux de rémission a atteint 83% dans les trois premiers mois du traitement qui a consisté en une seule dose de cellules immunitaires modifiées, précise la FDA. 

Le Kymriah peut avoir des effets secondaires sévères, dont de graves infections, de fortes fièvres, de l'hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l'oxygène dans le sang. A cause de ces dangers potentiels, la FDA accompagne l’approbation ce traitement d’une "évaluation des risques" comprenant notamment des "autorisations spéciales" pour les hôpitaux chargés d’administrer le Kymriah.

Le coût d'un traitement avec le Kymriah est de 475.000 dollars, a indiqué Bruno Strigini, le responsable du département de cancérologie à Novartis, lors de la conférence de presse. Les malades ne répondant pas pendant le premier mois ne paieront pas pour le traitement, a-t-il promis.

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Bruno Strigini a souligné que des thérapies actuelles contre la leucémie, comme la greffe de moelle osseuse, peuvent coûter jusqu'à 800.000 dollars aux Etats-Unis. La plupart des patients qui seront traités avec le Kymriah seront probablement couverts par leur assurance médicale ou le Medicaid, l'assurance maladie des personnes à bas revenus, selon Novartis.

Au vu du succès de l'essai clinique avec les 63 patients, la FDA avait en 2014 attribué à cette thérapie génique le statut "d'avancée thérapeutique" qui permet d'accélérer les procédures de mise sur le marché. Novartis et d'autres laboratoires travaillent activement au développement de traitements similaires pour le myélome multiple, une autre forme de leucémie et une tumeur agressive du cerveau.

Avec AFP