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Drépanocytose : l'efficacité de la thérapie génique sur un adolescent est une "extraordinaire avancée"

Frédéric Galactéros, responsable de l'unité des maladies génétiques à l'hôpital de Créteil, a affiché de la satisfaction, jeudi sur franceinfo, à la suite de l'annonce d'un essai clinique qui a fait disparaître tout symptôme de drépanocytose chez un adolescent.

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Radio France
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Un microscope dans un laboratoire de Cergy-Pontoise (Val-d'Oise), le 24 février 2010. (Photo d'illustration) (ERIC PIERMONT / AFP)

Une grande première médicale. Un adolescent de 16 ans, atteint de la drépanocytose, a été traité fin 2014 par thérapie génique à l'hôpital Necker-Enfants malades et à l'Institut Imagine à Paris. Il est aujourd'hui en rémission complète, près de deux ans et demi après. La drépanocytose touche 26 000 personnes en France. Elle provoque une anomalie des globules rouges.

Frédéric Galactéros, responsable de l'unité des maladies génétiques des globules rouges à l'hôpital Henri Mondor de Créteil, a estimé, jeudi 2 mars sur franceinfo, que "c'est une étape fondatrice" et "une extraordinaire avancée" pour la médecine. Pour autant, "la prudence est de mise comme toujours", a-t-il ajouté, car "il faut que l'effet puisse être reproduit sur des essais qui vont avoir lieu prochainement".

franceinfo : Cette rémission, et non une guérison, que représente-t-elle dans la recherche sur la drépanocytose ?

Frédéric Galactéros : C'est une étape absolument fondatrice. Pour autant, la prudence est de mise comme toujours. Un effet aussi spectaculaire doit pouvoir être reproduit sur des essais. Ils vont avoir lieu prochainement, mais c'est extrêmement encourageant, évidemment. Si la thérapie génique se simplifie, montre son innocuité et son efficacité sur le long terme, c'est évidemment une extraordinaire avancée. On voudrait tous y croire et s'engouffrer dans cette perspective thérapeutique.

Comment dépiste-t-on la drépanocytose aujourd'hui ? Le dépistage est-il suffisant ?

Le dépistage est absolument suffisant. Il est parfaitement performant et au point depuis plus de 30 ans. Tous les nouveau-nés devraient bénéficier du dépistage partout où la drépanocytose est susceptible d'apparaître génétiquement.

Ce n'est pas le cas aujourd'hui en France ?

Il y a une approche un peu curieuse que tous les pays anglo-saxons ont récusée au profit d'un dépistage systématique et non sélectif. En France, on cible les enfants qui ont des origines méditerranéennes, africaines ou antillaises. On a toujours pensé que cela était une erreur éthique, mais bien sûr c'est un raisonnement économique.

"Un effet aussi spectaculaire doit pouvoir être reproduit sur des essais", Frédéric Galactéros
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