Maladies rares : le Téléthon se lance dans la fabrication de médicaments

Les quelque 6.000 maladies rares touchent trois millions de personnes en France, et 30 millions en Europe. Un marché de niche, au chiffre d’affaires et à la rentabilité limités, qui intéresse donc peu les laboratoires pharmaceutiques.

Du coup, l’Association française contre les myopathies se lance dans la fabrication de médicaments innovants.
Une première enveloppe de 28 millions d’euros a été investie à Evry (Essonne) dans Généthon Bioprod, un outil de recherche et de production qui débute cinq essais cliniques sur des maladies rares. Cette première vague concerne des pathologies neuromusculaires comme la myopathie de Duchenne, mais aussi des maladies rares du système immunitaire, de la rétine ou du foie. "L’espoir pour nous, c’est le traitement efficace et que ces patients n’aient plus ces désordres immunitaires", affirme Laurence Thiennot-Herment, la présidente de l’AFM.
A terme, Généthon Bioprod qui ouvre en mai-juin, vise une vingtaine de lots par an, pour des essais de 15 à 20 personnes chacun.

Accords avec l'industrie pharmaceutique

Outre l’espoir d’un traitement efficace, "l’intérêt de la thérapie génique est un traitement unique", une seule fois, "avec un effet sur plusieurs années", poursuit la présidente du Téléthon.
_ Ces investissements de l’AFM représentent aussi un espoir pour des maladies bien plus fréquentes, car "les maladies rares sont aussi sources d’innovations thérapeutiques pour des maladies fréquentes", ajoute Laurent Thiennot-Herment.

Il s’agit dans un premier temps de vérifier que ces thérapies géniques, efficaces chez la souris malade, le sont aussi chez l’homme. Puis il faudra conclure des accords avec l’industrie pharmaceutique pour la mise en fabrication et la commercialisation de ces médicaments, une fois leur efficacité avérée.
_ "Aujourd’hui, la recherche a fait la démonstration qu’elle pouvait guérir. Ce serait complètement incongru qu’on s’arrête là, en si beau chemin", conclut la présidente du Téléthon.

Gilles Halais