Téléthon 2015 : une recherche en plein essor

Initialement prévu au Champ de Mars, le grand plateau télévisé du Téléthon sera installé à l'hippodrome de Longchamp, dans l'ouest de Paris, pour raisons de sécurité, avec comme maîtres de cérémonie Sophie Davant, Nagui et Dave.

Six villes "ambassadrices" ont été choisies pour accueillir des "défis" : dans le nord de la France, Saint-Valery-en-Caux (Seine-Maritime) qui vendra 3.000 bouteilles de cidre, et Beauvais, où une chorale de 2.000 enfants chantera devant la cathédrale, ainsi qu'à Roanne, Saint-Étienne, Avignon et Maussane-les-Alpilles (Bouches-du Rhône).

Une course solidaire connectée (avec smartphone et  "appli" de "Running") opposera 15 régions jusqu'au 8 décembre, avec des capitaines d'équipes du monde sportif (Pascal Gentil, Mehdi Baala, Vincent Parisi, Luis Fernandez...)      

La recherche en plein essor

En 2014, l'AFM-Téléthon a investi 55,5 millions d'euros dans la recherche. En plus de 230 programmes de recherche, l'association soutient cette année 37 essais thérapeutiques en cours ou en développement (thérapie génique ou cellulaire, etc.) sur une trentaine de maladies du sang, du cerveau, des muscles, du foie, de la vue et du cœur.

Selon sa phase d'avancement, un essai humain coûte de 2 à 10 millions d'euros, explique Serge Braun directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.

Cette année, de nombreuses annonces ont démontré l’important essor de la recherche sur les maladies rares et leur traitement. Les émissions du Téléthon évoqueront plusieurs de ces avancées.

Parmi elles, on peut notamment citer la restauration du système immunitaire chez six enfants souffrant du syndrome pédiatrique de Wiskott-Aldrich, grâce à la thérapie génique (maladie qui associe une maladie du sang et un déficit immunitaire, provoque des hémorragies, des infections graves répétées et de l'eczéma sévère).

Tout aussi encourageants : les premiers résultats d'une thérapie génique réalisée chez neuf patients adultes atteints d'amaurose congénitale de Leber (maladie rare de la rétine qui conduit progressivement à la cécité). Les données présentées cette année montrent en effet une amélioration de leur acuité et de leur champ visuels (sur le seul œil traité). Avec un recul de trois ans et demi, il semble l'effet du traitement semble perdurer.

Le laboratoire Généthon a par ailleurs obtenu des résultats positifs sur des rongeurs avec une thérapie génique pour la maladie de Crigler Najjar (une maladie génétique du foie qui ne concerne qu’un cas pour un million de naissances humaines). Cette pathologie entraîne une accumulation de bilirubine (à l'origine de jaunisse) à des niveaux toxiques qui peuvent entraîner des lésions irréversibles du cerveau. Une seule injection intraveineuse d'un gène correcteur (qui apporte l'enzyme déficiente ou manquante capable d'éliminer la bilirubine) aurait suffi pour "guérir" les animaux, selon l’un des chercheurs impliqués dans le projet, interrogé par l’AFP. Des résultats prometteurs qui permettraient d'envisager des essais chez l’homme d’ici à 2017 au niveau européen.