Génétique : nouvelle avancée dans le traitement des maladies incurables

Couper des gènes n’était peut-être pas la bonne approche. Alors, des chercheurs ont imaginé une nouvelle façon de procéder avec les ciseaux moléculaires Crispr/Cas9 : doper les gènes permettant de traiter des maladies incurables. Cette avancée dans l'édition génétique, limitée à la souris pour le moment, concerne notamment le diabète ou des dystrophies musculaires.

Alors que Crispr/Cas9 corrige des gènes en coupant de façon précise des parties défectueuses de l'ADN, la nouvelle version permet d'activer sélectivement des gènes, précisent les chercheurs dont les travaux ont été publiés jeudi dans Cell. Cette approche élimine le risque de modifier des gènes par erreur, ce qui est considéré comme un problème majeur, et ouvre potentiellement la voie à l'utilisation de la technique Crispr pour traiter des maladies humaines dévastatrices.

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"Bien que de nombreuses études ont démontré que Crispr/Cas9 peut être utilisé comme un puissant outil génétique, il y a des inquiétudes grandissantes concernant des mutations non-voulues générées par cette technologie", explique Juan Carlos Izpisua Belmonte, un professeur à l'Institut Salk, le principal auteur de la recherche. "Nous avons pu surmonter ce problème", assure-t-il.

Activer des gènes pour produire de l’insuline

Pour tester cette nouvelle technique, les chercheurs ont utilisé des souris chez lesquelles ils ont provoqué une pathologie rénale grave, un diabète de type 1, et une forme de dystrophie musculaire. Dans chacun de ces cas, ils ont utilisé le système Crispr/Cas9 pour doper l'expression d'un ou de plusieurs gènes spécifiques susceptibles d'éliminer les symptômes de ces pathologies.

Dans le cas de la pathologie rénale, les scientifiques ont activé deux gènes connus pour jouer un rôle dans la fonction rénale et ont non seulement constaté une augmentation des niveaux de protéines liées à ces gènes, mais également une amélioration du fonctionnement de ces organes.

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Pour le diabète, ils ont activé des gènes pouvant générer des cellules productrices d'insuline, ce qui a entraîné une baisse de la glycémie chez les souris diabétiques.

Quant aux souris atteintes de dystrophie musculaire, les chercheurs ont stimulé l'activité de gènes ayant précédemment montré qu'ils pouvaient inverser les symptômes de cette maladie. Un de ces gènes en particulier ne peut pas être aisément acheminé par des virus, voie traditionnelle des thérapies génétiques.

"Nous avons été très satisfaits des résultats obtenus chez ces souris qui ont montré qu'en induisant l'activation de certains gènes on peut en même temps constater des changements physiologiques", explique Fumiyuki Hatanaka, un des principaux co-auteurs de l'étude.

Avec AFP