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Thérapie cellulaire

Le laboratoire ISTEM à Evry, financé par le Téléthon

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Guérir les maladies génétiques est un défi auquel se confronte un grand nombre de laboratoires dans le monde et ceci à partir d'une grande variété d'approches. Tel est le cas du laboratoire ISTEM, l'Institut des cellules souches pour le traitement et l'étude des maladies monogéniques dirigé par Marc Pechanski.

La thérapie génique consiste à traiter une maladie génétique en corrigeant dans le génome le gène défectueux. Au laboratoire ISTEM, les chercheurs utilisent des cellules souches embryonnaires porteuses de mutations, et donc de maladies. Ils les font proliférer de façon à les observer in vitro et ainsi, identifier les anomalies liées aux mutations. En confrontant ces cellules, in vitro, à des molécules créées par l'industrie pharmaceutique, les chercheurs espèrent trouver des médicaments capables non pas de corriger des mutations, mais de corriger les anomalies liées à des mutations génétiques.

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