Le Téléthon : 50 ans de recherche

En 2007, le Téléthon avait recueilli 102,3 millions d'euros, soit plus que les promesses de dons qui s'élevaient à 96,2 millions d'euros. L'AFM organisatrice du Téléthon, soutient financièrement 34 essais en France et à l'étranger, dont 23 sont en cours tandis que d'autres sont en préparation sur l'homme. Plusieurs centaines de patients sont inclus dans vingt-trois essais, d'autres sont en cours de recrutement, tandis que des recherches précliniques se poursuivent sur l'animal.

La thérapie génique consiste à transférer un gène-médicament dans la cellule pour rétablir la production d'une protéine défaillante. De nouvelles techniques plus pointues tentent de réparer les pièces défectueuses du gène lui-même : cette "chirurgie du gène" est déjà testée chez l'humain notamment pour la myopathie de Duchenne (près d'1 garçon sur 3.500 naissances).

Autre axe de recherche, la réparation des tissus ou organes lésés avec des cellules souches pouvant se transformer en différents types de cellules. L'équipe du professeur Patricia Lemarchand a testé une thérapie cellulaire sur 101 victimes d'infarctus cardiaque très grave en leur injectant des cellules souches adultes issues de leur propre moelle osseuse.

Un essai européen concernant 15 enfants souffrant de progeria a démarré à Marseille où le Pr Nicolas Lévy a isolé le gène en 2003, tandis qu'un autre essai européen se déroule à Rome sur une autre maladie rare du vieillissement légèrement différente. L'espérance de vie de ces petits patients reste limitée à 12-13 ans en moyenne.

Un essai se met en place contre la perte de vision due à une atteinte de la rétine. Fabienne Rolling (Nantes) travaille ainsi sur un gène thérapeutique pour combattre l'amaurose congénitale de Leber, une forme particulière de rétinite pigmentaire cause de quasi-cécité précoce chez l'enfant. La chercheuse avait démontré chez les chiens briards que la maladie traitée tôt était réversible. A terme, cette thérapie pourrait être utilisée pour traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge touchant plus d'un million de Français.

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